40多歲的芳芳(化名)怎麼也想不到,纏了她20多年的“惡疾”就這樣被治好了,同時治愈的還有淋巴瘤。
一、身患兩種難治疾病,曾一度絕望
芳芳患有系統性紅斑狼瘡二十多年,二十多年來,她每天都需要通過服用激素類的藥物來控制病情。由於藥物的副作用,骨質疏鬆、脫發、身體虛胖等症狀一直如影隨形。
在去年6月份的時候,她又查出患上了彌漫大B細胞淋巴瘤,這種病在紅斑狼瘡羣體裏並不少見,兩者之間存在一定關聯。
“惡疾”產生治不好,這時又來了個癌症,芳芳心裏已經做好了等死的準備。
二、孤注一擲,“我願意參加試驗”!
已經感到絕望的芳芳,逐漸喪失自理能力——她已經不能走路,而且在化療一段時間後,效果也不理想。
在親友的推薦下,她選擇孤注一擲——到北京大學深圳醫院求醫。由於病情已經侵犯到了骨髓,最初入院的時候,芳芳的情況很差,醫院只能採取減低劑量的化療方式。但由於她有紅斑狼瘡基礎病,化療過程中出現了持續性的粒細胞缺乏,發熱厲害,還出現了骨痛等其他並發症。
這種情況下,她已經完全不能接受任何常規的治療了。說白了,能用的方法都用上了,現在她只能“等死”。
抱着死馬當作活馬醫的心態,她選擇參加了該院正在進行的CAR-T細胞免疫療法的臨牀試驗。經過倫理審查以及嚴格的醫學評估後,她符合參加的條件,被允許參加。
CAR-T細胞免疫療法的原理是,從病人的身上提取T細胞,而後通過醫療技術手段,把T細胞改造成CAR-T細胞。改頭換面之後,CAR-T細胞可以識別腫瘤細胞。再把CAR-T細胞擴增到一定基數後,將其輸回病人體內,它就會對癌細胞進行精準殺滅。
三、柳暗花明,“惡疾”痊愈,癌細胞清除!
由於CAR-T細胞是經過體外改造的細胞,所以在被重新輸回體內後,患者會出現不同程度的副反應。
去年八月份,北大深醫血液內科的團隊爲芳芳的T細胞設計了復合雙靶點CAR-T(CD19/BCMA),希望能夠在治療腫瘤的同時,一並把她的紅斑狼瘡也治愈,這樣可以減少疾病復發的機會。
9月份,被改造後的細胞正式輸送回芳芳的身體內,她本人和醫生都在忐忑的等待着結果。讓人感到意外的是,除了輕微的低燒之外,芳芳的身體並沒有出現其他嚴重的副反應,她的精神狀態也還比較良好。
一個月過後,芳芳再次復查時,她體內的彌漫大B細胞淋巴瘤已經被完全清除,這意味着試驗效果良好。此外,她已經不用坐輪椅,拄着拐杖就能走路了。
到了11月份,她的病情繼續緩解,拐杖也不用拄了。截至到今年6月份,芳芳體內的B細胞恢復到了正常水平,而且紅斑狼瘡也被治愈,她身體的免疫系統完全重建恢復。這也意味着她今後不用再每天吃藥了。
治療9個月後,芳芳已經完全康復圖源:深圳晚報
目前,芳芳是全世界第一個使用復合雙靶點CAR-T(compoundCD19BCMACAR-T)細胞免疫療法,同時臨牀治愈彌漫大B細胞淋巴瘤和難治性紅斑狼瘡患者。
四、臨牀試驗和臨牀應用的差距
芳芳的成功案例,讓許多癌症患者又看到了希望,甚至很多紅斑狼瘡患者也希望通過這種療法來實現治愈。其實,這裏面有3點需要大家清楚認識。
首先,這種療法是針對腫瘤治療,它並不能單純治療紅斑狼瘡。
其次,這種療法目前還處於臨牀試驗的階段,而要參與臨牀試驗,最主要的一點是患者本人的病症要符合試驗的條件。換言之,不同的治療方或者藥物,針對的是不同的病症。如果你得了胃癌,肯定不能參加治療肝癌的臨牀試驗。
提醒:在“藥物臨牀試驗登記與信息公示平臺”上,可以查詢各項臨牀試驗進程和招募情況
再者,從臨牀試驗再到真正的臨牀應用,中間要經過漫長的試驗和論證階段。試驗的過程,本質上就是賭的過程。臨牀治療講究普遍性,一個人有效果,不能代表應用到其他患者身上也會有效果。所以,任何一項臨牀試驗的開展,不但持續時間長,而且招募參與試驗的患者也很多,有些試驗參與者甚至多達幾千、幾萬人。
芳芳是幸運的,但願天下其它的癌症患者,也能找到適合自己的治療方法。
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